歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已經對7種新藥在該地區(qū)的批準審核時間進行了前移，其中包括A型血友病、糖尿病以及罕見遺傳疾病的新治療選擇，這也意味著這些藥物有望盡快獲得上市許可授權。

羅氏公司的一流療法Hemlibra（emicizumab）被推薦用于所有年齡段的A型血友病患者，以預防出血或降低伴有凝血因子Ⅷ抑制劑的出血事件的頻率。委員會指出，該抑制劑的開發(fā)或可解決A型血友病治療相關最嚴重的并發(fā)癥，這也是該疾病難以控制的重要原因。該機構表示，目前臨床上患者使用的替代方案通常非常“費時且很繁瑣”，特別是對于兒童來說，且該療法并非對所有患者都有效，這也突顯了該領域未滿足的醫(yī)療需求，促使業(yè)界開發(fā)更方便和有效的治療選擇。

Hemlibra是推薦使用抑制劑患者的第一種單克隆抗體，這是近20年來首個獲FDA批準的用于治療體內含有VIII因子抑制物的A型血友病的新藥。兩項大型關鍵臨床試驗HAVEN 1和HAVEN 2表明，Hemlibra可顯著降低成人和兒童患者的出血率。大約三分之一的嚴重A型血友病患者，體內會產生針對因子VIII替代療法的抑制物，從而面臨更大風險的嚴重至威脅生命的出血或反復出血，并由此引發(fā)長期的關節(jié)損傷。目前英國一些A型血友病患者可以通過國內早期獲得藥品計劃（EAMS）獲得該藥物的治療機會。

此外，CHMP建議為Lamzede（velmanase alfa）授予上市許可，Lamzede作為一種長期酶替代療法可用于治療成人、青少年及兒童的輕度至中度形式的α-甘露糖苷缺乏癥。

該疾病是一種罕見性遺傳性酶代謝障礙，患者身體的許多器官和組織中富集了甘露糖的低聚糖從而引起細胞損傷。受此病影響的患者可能有智力障礙，肝脾腫大，面部特征和骨骼異常。α-甘露糖苷缺乏癥的癥狀范圍從輕度、中度到重度。重度患兒的生存期通產不會超過童年時期，而那些受輕度疾病影響的個體則可以存活到成年期。

作為一種罕見病，據估計全世界大約有50-100萬人患有這種疾病。目前還沒有治愈這種疾病。而該藥物注入血液后，可以取代患者體內缺乏酶的功能。該藥物旨在使身體中的寡糖水平正常化，以防止疾病的發(fā)展，并改善患者的生存狀況。Lamzede不能穿過血腦屏障，因此該藥物預計不會影響疾病的神經方面。

默沙東旗下3種糖尿病藥物也獲得了批準，包括Segluromet（ertugliflozin /二甲雙胍）; Steglatro（ertugliflozin）和Steglujan（ertugliflozin / sitagliptin），Mylan甘精胰島素Semglee也有望獲批。葛蘭素史克帶狀皰疹疫苗Shingrix也有望獲批用于預防50歲以上成人帶狀皰疹和皰疹后神經痛的癥狀。

然而，Renable藥業(yè)治療男性性腺機能減退的藥物EnCyzix（依諾米芬）此次沒有贏得CHMP的青睞。盡管研究顯示EnCyzix可使睪酮水平升高，但并沒有評估藥物是否能夠改善諸如骨強度、體重增加、陽痿和性欲等癥狀，此外服用該藥還有靜脈血栓栓塞的風險。最終委員會認定，根據現有的證據，EnCyzix藥物風險大于收益，不予推薦。

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