罕見疾病的單病種發(fā)病率極低，藥物研發(fā)的難度遠遠超過常見多發(fā)疾病，因此罕見疾病藥物的臨床研發(fā)，除了應遵循一般藥物的研發(fā)規(guī)律以外，更應密切結(jié)合其自身疾病特點，在確保嚴謹科學的基礎(chǔ)上，采用更為靈活的設(shè)計，以通過有限的患者數(shù)據(jù)，獲得更加充分的科學證據(jù)，滿足獲益與風險的評估，支持監(jiān)管決策。為促進罕見疾病藥物研發(fā)，在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則》（見附件）。

       根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

       特此通告。

       附件：罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則

                                                                                                                                                                        國家藥監(jiān)局藥審中心

                                                                                                                                                                           2021年12月31日