美國 FDA 日前發(fā)布一項(xiàng)指南草案，旨在通過去除對某些試驗(yàn)的要求及患者招募最小化而簡化高雪氏病等罕見兒科病藥物的開發(fā)。FDA 表示，新的指南允許公司間進(jìn)行合作，可以在相同的臨床試驗(yàn)中測試多款藥物產(chǎn)品，從而減少服用安慰劑患者的人數(shù)。

FDA 表示，該指南草案是與歐洲藥品管理局合作制定的，其采用高雪氏病作為一種疾病模型。FDA 還補(bǔ)充稱，這項(xiàng)提議可能會擴(kuò)展到其它罕見兒科疾病領(lǐng)域。高雪氏病是一種遺傳疾病，它因一種分解某些脂肪的酶缺陷而造成，這種病可導(dǎo)致肝脾腫大。該指南草案正進(jìn)行兩個月的征求意見，完成后 FDA 將發(fā)布最終的決定。

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