2017年，美國(guó)新藥獲批數(shù)量從2016年的低谷中恢復(fù)正常水平，與此同時(shí)，平均審評(píng)時(shí)限有小幅縮短。

FDA去年批準(zhǔn)的新小分子藥物和生物藥共57只，刷新2015年曾被預(yù)測(cè)為“世紀(jì)之最”的紀(jì)錄，且2017年獲批藥物上市第5年的預(yù)期銷售額總和超過(guò)2015年水平。如果分析師的預(yù)測(cè)得到印證，2017年會(huì)是歷史性的一年。

FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb在2017年5月上任后表現(xiàn)出其對(duì)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的友好態(tài)度，開(kāi)啟“以患者為中心”的藥物經(jīng)濟(jì)價(jià)值預(yù)測(cè)時(shí)代。

61%新藥使用加速通道

57個(gè)批文是21世紀(jì)以來(lái)新的紀(jì)錄，大多數(shù)批文審評(píng)時(shí)限約為12個(gè)月。類似Kymriah、Yescarta這樣的CAR-T療法可通過(guò)快速審批路徑獲批，這類新藥申請(qǐng)也是2017年批文數(shù)量增加的重要原因。

表1 近十年新藥批文數(shù)量及審評(píng)時(shí)長(zhǎng)概況

Kymriah和Yescarta這些優(yōu)先審評(píng)路徑下的藥物獲批時(shí)限約為7.3個(gè)月，達(dá)到2013年以后的最快速度。標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)時(shí)長(zhǎng)與2015年接近，總體來(lái)看，平均審評(píng)時(shí)長(zhǎng)約為12.3個(gè)月，不及2016年整體水平，因?yàn)?016年批文數(shù)量相對(duì)低下。

美國(guó)FDA藥物評(píng)價(jià)與研究中心（CDER）的年度報(bào)告稱，在2017年所有新藥批文中，有61%的新藥使用了一種以上的加速審批通道。

圖1 2006-2017年FDA新藥審評(píng)平均時(shí)長(zhǎng)

在第一個(gè)審評(píng)周期中，有85%新藥在不需補(bǔ)充額外資料的前提下獲得批準(zhǔn)。此前，F(xiàn)DA有關(guān)報(bào)告還透露了該機(jī)構(gòu)存在審評(píng)工作量超負(fù)荷的情況。值得一提的是，CDER所有批件的受理時(shí)限均滿足處方藥用戶收費(fèi)法（PDUFA）限定的時(shí)間要求。

新藥市場(chǎng)潛力亮眼

對(duì)于投資者而言，這些新藥的市場(chǎng)潛力大小顯然比獲批數(shù)量更重要。2017年獲批新藥市場(chǎng)價(jià)值預(yù)測(cè)為307億美元，高于2015年272億美元的水平。

圖2 近十年FDA批準(zhǔn)新藥數(shù)量與新藥市場(chǎng)潛力概況

因此，賣方市場(chǎng)將在一個(gè)行情看漲的市場(chǎng)中積累更多優(yōu)勢(shì)，但不可否認(rèn)地是，部分原因可能在于賣方市場(chǎng)中不乏像羅氏（Roche）的Ocrevus和賽諾菲（Sanofi）的Dupixent這樣的銷售預(yù)期巨大的“重磅炸彈”。

當(dāng)前，分析師對(duì)于即將上市的藥物的發(fā)展趨勢(shì)普遍持樂(lè)觀態(tài)度，而且在PDUFA和《21世紀(jì)治愈法案》的約束下新藥上市時(shí)間將被縮短。

FDA這一審評(píng)速度及較寬松的立場(chǎng)可能將繼續(xù)保持，但這也將招致一些針對(duì)當(dāng)下監(jiān)管環(huán)境的質(zhì)疑聲音，并一定程度上打擊產(chǎn)業(yè)的樂(lè)觀情緒。

（本文系轉(zhuǎn)載，如有侵權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系刪除。）