日前，Rigel Pharmaceuticals宣布美國FDA批準TAVALISSE?（fostamatinib disodium hexahydrate），用于治療慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者的血小板減少癥，這些患者對之前的治療反應不足。Rigel計劃2018年5月下旬在美國推出TAVALISSE。

在ITP患者中，免疫系統會攻擊并破壞人體自身的血小板，它們在血液凝固和傷口愈合中起著積極的作用。ITP常見的癥狀包括過度淤青、出血和疲勞。患有慢性ITP的人要面臨嚴重出血事件的風險增加，可能導致嚴重的并發癥甚至死亡。目前用于ITP的治療包括類固醇、血小板產生促進劑（TPO）和脾切除術。然而，并不是所有患者都對現有治療有足夠的反應。因此，ITP患者仍需要額外的治療選擇。

TAVALISSE是一種口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制劑，SYK是人體免疫過程中的關鍵信號成分，可導致ITP患者的血小板破壞。TAVALISSE通過阻止血小板破壞來靶向該疾病的潛在自身免疫病因，為慢性ITP成人患者提供了一種重要的新治療方案。

TAVALISSE的批準得到了臨床項目FIT的數據支持。該項目包括兩項隨機安慰劑對照3期臨床試驗（研究047和048），一項開放標簽擴展研究（研究049），以及一項初步的概念驗證研究。新藥申請（NDA）包括來自163名ITP患者的數據，并得到了一項安全數據庫的支持，該數據庫涵蓋了評估其它適應癥的4600多名受試者。

▲Rigel Pharmaceuticals部分研發管線（圖片來源：Rigel Pharmaceuticals官方網站）

“慢性ITP治療具有挑戰性，因為疾病的異質性使得難以預測每位患者對現有治療的反應。并非所有的患者都能找到適合他們的治療方法，”FIT 3期項目首席研究員、威爾康奈爾醫學院（Weill Cornell Medicine ）兒科名譽教授James Bussel博士說：“FDA批準fostamatinib為醫生裝備了一種新的治療方案，可以通過一種新的機制發揮作用。”

“慢性ITP患者常常感到他們有一種隱形的疾病，這不僅會影響生活質量，甚至會危及生命，”ITP患者倡導組織Platelet Disorder Support Association執行董事Caroline Kruse女士說：“這就是我們鼓勵團體成員了解他們的疾病的原因，了解治療策略并尋求支持，他們才能夠倡導他們的最佳治療。新的治療方案能為ITP群體提供更多選擇。”

“我們很高興能夠將這種新藥提供給需要額外治療的慢性ITP成人患者群體。我要感謝為我們的fostamatinib臨床項目做出貢獻的患者、看護人員和醫生，以及Rigel團隊的奉獻精神和辛勤工作，得以將公司帶到這個歷史性的一天，”Rige總裁兼首席執行官Raul Rodriguez先生說：“這一監管里程碑——我們首款產品批準，證實了抑制SYK在自身免疫性疾病中的治療效果。”

我們期待這一新藥的獲批能為ITP患者帶來更有效的治療選擇。

參考資料：

[1] Rigel Announces FDA Approval of TAVALISSE?(fostamatinib disodium hexahydrate) for Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)in Adult Patients

[2] Rigel Pharmaceuticals官方網站

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